当地时间2021 年12月6日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，其合作伙伴杨森制药有限公司（Janssen）今天向日本厚生劳动省（MHLW）提交西达基奥仑赛的新药申请（NDA）。

西达基奥仑赛是一款在研的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者之前已接受过至少三种治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单抗。

该申请是基于在美国和日本进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的结果，该研究评估了西达基奥仑赛对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。西达基奥仑赛目前正在接受包括美国和欧洲在内的全球多个卫生当局的监管审查。

传奇生物CEO&CFO黄颖博士表示：“今天递交的申请是我们为多发性骨髓瘤患者提供潜在革命性细胞疗法这一使命中令人鼓舞的一步。我们期待与合作伙伴杨森以及日本厚生劳动省密切合作，让西达基奥仑赛早日惠及那些已用尽若干标准疗法且面临不良预后的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。”

关于西达基奥仑赛

西达基奥仑赛是一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，在美国和欧洲之前被称为JNJ4528，而在中国则被称为LCAR-B38M细胞疗法。西达基奥仑赛目前正在开展多项临床研究，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，它是由两个靶向BCMA的单域抗体组成的具有差异化结构的CAR-T。2017年12月，传奇生物与杨森生物科技公司签订了独家全球许可和合作协定，进行西达基奥仑赛的开发和商业化。西达基奥仑赛不仅在2019年12月获得美国突破性疗法认定，还在2019年4月获得了欧盟委员会的优先药物认定，并于2020年8月获得了中国的突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛被美国FDA于2019年2月，欧盟委员会于2020年2月先后授予孤儿药认定。美国FDA 已接受西达基奥仑赛的生物制品许可申请，欧洲药品管理局已接受西达基奥仑赛的上市许可申请。

关于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一项1b/2期，开放标签的多中心研究，旨在评估西达基奥仑赛治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，这些患者既往至少接受过3线治疗或对蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（IMiD）双重耐药，治疗包括接受过一种PI、一种IMiD和抗CD38单抗，且在末次治疗期间或之后12个月内有检查资料记录的疾病进展。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓，特征在于浆细胞的过度增殖。在日本，有超过7000个多发性骨髓瘤新病例，近5000人死亡。虽然目前的治疗可以带来缓解，但大部分患者还是会复发。复发性骨髓瘤是指接受初始治疗获得缓解后又复发并且不符合难治性定义的情况。难治性多发性骨髓瘤是指患者对最近一次治疗无反应或在治疗后60天内进展。尽管存在部分多发性骨髓瘤患者没有任何症状，但大多数患者是由于出现骨相关事件、低血细胞计数、血钙升高、肾脏问题或感染等症状被诊断。而对于接受标准治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）后复发的患者，预后较差，可用的治疗选择很少。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤细胞免疫疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前与合作伙伴 Janssen Biotech,Inc（“杨森”）已将核心产品推至美国、欧洲药品上市审评阶段，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在硏CAR-T疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、 “南京市引才用才示范企业金梧桐奖” 等荣誉。