传奇生物向美国FDA递交扩大CARVYKTI®适应症的补充申请

• 该申请基于3期研究CARTITUDE-4数据，该数据表明与标准治疗方案相比，主要终点的无进展生存期得到了显著改善。
• CARTITUDE-4是第一项3期随机研究，用于评估细胞疗法对于多发性骨髓瘤首次复发后的疗效和安全性。

当地时间2023年6月6日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了一项补充生物制品许可申请（sBLA）。该项申请旨在扩大CARVYKTI^®（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel，西达基奥仑赛）的适应症范围，以纳入既往至少接受过一种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示：“我们致力于持续探索CARVYKTI^®在前线治疗中的潜力，此次申请让我们向帮助更多复发或难治性多发性骨髓瘤患者的目标更近了一步。我们为能将如此重要的治疗选择带给更多患者的前景倍感振奋，并继续与美国FDA及合作伙伴杨森紧密合作，以帮助全球多发性骨髓瘤患者。”

此次申请基于CARTITUDE-4研究（NCT04181827）数据，这是第一项国际、随机、开放标签的3期研究，用于评估西达基奥仑赛对比标准治疗方案（SOC）在既往接受过1-3线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。研究中的SOC包括泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）。

CARTITUDE-4研究结果已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上作口头报告（摘要#LBA106），并同步发表在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine，简称NEJM）上。该研究数据还将在2023年欧洲血液学协会（EHA）混合大会上作口头报告（摘要#S100）。

今年1月，传奇生物宣布CARTITUDE-4研究在第一次预设的期中分析达到了其主要终点，即与标准治疗相比，无进展生存期在统计学上有显著改善。因此，独立数据监查委员会建议对该研究进行揭盲。

关于CARVYKTI^®（ciltacabtagene autoleucel， cilta-cel，西达基奥仑赛）

CARVYKTI^®是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI^®的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI^®。

CARVYKTI^®于2022年2月获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可， 9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。cilta-cel于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，cilta-cel于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予cilta-cel孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持cilta-cel的孤儿药认定。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。预计2023年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，cilta-cel）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、“南京市引才用才示范企业金梧桐奖”、“《麻省科技评论》50家聪明公司”、“最具影响力创新疗法企业TOP20”、“中国医药高质量发展成果企业”等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn