技术平台

概述

目前,我们正在探索并开发广泛应用的细胞疗法组合,旨在帮助患者增强免疫系统以对抗疾病。

我们研究了多种具备创新性和突破性的技术平台,用于治疗恶性血液瘤和实体肿瘤,包括自体嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)、同种异体非基因编辑细胞疗法(CAR-T)、自然杀伤细胞疗法(NK)和γδ T细胞疗法。

核心优势

基于三个核心研发优势,多种候选治疗药物正在开发中:

  • 内部抗体筛选和工程能力
  • 在安全性和CMC生产方面具备潜在优势的非基因编辑通用型CAR-T和CAR-NK的多种异体平台
  • 利用多重装甲策略克服实体瘤治疗中遇到的挑战,共同构建一个全面整合的细胞治疗平台
嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)

CAR-T细胞是表达嵌合抗原受体(CAR)的基因工程T细胞,CAR是一种融合蛋白,包含抗体的串联抗原结合结构域、跨膜结构域和T细胞受体复合物的信号转导元件三个部分。CAR抗原结合结构域寻找表达靶细胞表面抗原的肿瘤细胞,一旦CAR找到其靶标,它就会通过其细胞内模块发出分子信号以激活CAR-T细胞,从而导致靶肿瘤细胞的破坏。

传奇生物正在积极开发前沿的CAR-T细胞疗法,以解决肿瘤学领域未被满足的需求。

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同种异体细胞疗法

我们看到了同种异体细胞疗法的前景及其潜力。

我们正在探索一系列多功能工具和细胞类型,以追求真正的“现货型”细胞疗法。

非基因编辑同种异体细胞疗法(CAR-γδ T)

γδ T细胞是T细胞的一种亚型,表达γ链和δ链组成的T细胞受体(TCR)。γδ T细胞与αβ T的不同之处在于,它们既拥有像自然杀伤细胞NK一样的先天免疫能力,也拥有像αβ T细胞一样的适应性免疫能力。此外,γδ T细胞能够快速浸润组织并具有不依赖于主要组织相容性复合物(MHC)的抗癌活性,这使γδ-T有望成为“现货型” CAR-T疗法平台。

我们正在开发一种创新型的CAR-T设计,旨在增强CAR-γδ T细胞在体内的持久性,以一种独有的制造工艺,大规模培养出具备增强细胞适应性的CAR-γδ T细胞。

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自然杀伤细胞疗法(CAR-NK)

我们正在开发基于自然杀伤细胞(NK)的同种异体CAR平台。NK细胞是人体抵御病毒感染细胞或肿瘤细胞的第一道防线。CAR-NK细胞不需要启动并具有多种机制来引发对肿瘤的反应,这些机制不仅限于直接释放细胞毒性颗粒、抗体依赖性细胞毒性ADCC、CAR介导的杀伤和炎症分泌细胞因子。

NK细胞可以自然识别与细胞应激相关的特征,有助于促进靶向和消除肿瘤特异性细胞。当将NK细胞设计为表达CAR时,其抗肿瘤作用可能会更加明显。

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非基因编辑通用型细胞疗法

我们专有的同种异体CAR-T技术使用非基因编辑方法。

临床前数据表明,这种独特的同种异体CAR-T技术可以减少基因组干扰,并可能简化CMC 过程。

我们不能保证研究药物在任何国家获得监管部门批准或是成功将其商业化。

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