技术平台

概述

传奇生物正通过涵盖自体（Autologous）、异体（Allogeneic）及体内（In Vivo）嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法等多元化产品管线，推动下一代细胞疗法的发展。依托CARVYKTI^®商业化经验与行业领先优势，我们致力于扩大患者可及性，并解决当前细胞治疗模式的关键局限。

我们正积极评估涵盖血液系统恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病的多个靶点和适应症。

核心优势

基于三个核心研发优势，多种候选治疗药物正在开发中：

自主抗体筛选与工程化改造能力；
多元化自体及异体技术平台，包括CAR-γδ T和CAR-NK等，有望提升安全性并简化生产制程；
通过TaVec™（T细胞激活载体）平台在体内CAR-T创新领域的独立领先优势，该平台有望实现”现货型（Off-the-shelf）”细胞治疗。

嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）

CAR-T细胞是经基因工程改造的T细胞，可表达嵌合抗原受体（CAR）。CAR是一种由三部分组成的融合蛋白，包括抗体来源的串联抗原结合结构域、跨膜结构域及T细胞受体复合体的信号转导元件。

CAR的抗原结合结构域能够识别表达靶点细胞表面抗原的肿瘤细胞。当CAR识别到目标后，通过胞内结构域传递分子信号以激活CAR-T细胞，从而杀伤靶点肿瘤细胞。

自体疗法（Autologous）

自体CAR-T技术是传奇生物核心产品CARVYKTI^®的技术基础，通过采集患者自身的T细胞制备个体化治疗药物。通过单采（Leukapheresis）获取患者T细胞，经基因工程改造使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而能够识别并靶向癌细胞。制备完成后，将CAR-T细胞回输至患者体内，持续识别并清除肿瘤细胞。

依托在自体CAR-T领域的领先优势，传奇生物正持续推进覆盖血液系统恶性肿瘤及实体瘤的创新细胞治疗产品管线。

同种异体细胞疗法（Allogeneic）

异体细胞治疗利用来源于健康供者的免疫细胞制备治疗产品，可提前完成生产，并在患者需要时直接使用。不同于来源于患者自身细胞的自体疗法，异体CAR-T疗法采用经过预先筛选的健康供者细胞，通过工程化改造使其能够识别并靶向肿瘤细胞。

传奇生物正积极布局多种平台和细胞类型，致力于为血液系统恶性肿瘤及自身免疫性疾病患者开发真正的”现货型（Off-the-shelf）”细胞治疗产品。

自然杀伤细胞疗法（CAR-NK）

我们正在开发基于自然杀伤细胞（NK）的同种异体CAR平台。NK细胞是人体抵御病毒感染细胞或肿瘤细胞的第一道防线。CAR-NK细胞不需要启动并具有多种机制来引发对肿瘤的反应，这些机制不仅限于直接释放细胞毒性颗粒、抗体依赖性细胞毒性ADCC、CAR介导的杀伤和炎症分泌细胞因子。

NK细胞可以自然识别与细胞应激相关的特征，有助于促进靶向和消除肿瘤特异性细胞。当将NK细胞设计为表达CAR时，其抗肿瘤作用可能会更加明显。

非基因编辑通用型细胞疗法

我们专有的同种异体CAR-T技术使用非基因编辑方法。

临床前数据表明，这种独特的同种异体CAR-T技术可以减少基因组干扰，并可能简化CMC 过程。

体内（IN VIVO）疗法

体内（In vivo）CAR-T旨在通过单次输注后在患者体内直接生成CAR-T细胞，无需体外细胞采集、基因改造及生产制造流程。这一创新策略有望简化CAR-T治疗的给药流程，并随着时间推移扩大患者可及性。这些在研疗法基于传奇生物专有TaVec™平台，旨在提高T细胞特异性、转导效率及安全性，同时限制非T细胞的转导。

传奇生物正在推进覆盖多个靶点和适应症的体内CAR-T项目，有望扩大细胞治疗的可及性，并支持下一代”现货型（Off-the-shelf）”疗法的发展。

我们不能保证研究药物在任何国家获得监管部门批准或是成功将其商业化。