此次申请基于3期研究CARTITUDE-4的数据，该研究评估了西达基奥仑赛（cilta-cel）治疗既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。

当地时间2023年5月25日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，向欧洲药品管理局 (EMA) 递交了一项基于CARTITUDE-4研究（NCT04181827）的CARVYKTI^® (cilta-cel，西达基奥仑赛)的II类变更申请，该研究评估了既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的疗效。此次申请由合作伙伴杨森的附属公司Janssen-Cilag International N.V.向欧洲药品管理局  (EMA) 提交。

传奇生物首席执行官黄颖博士：“我们致力于研究CARVYKTI^®在不同患者群体中的全部潜力，包括前线治疗的患者。我为公司和合作伙伴杨森持续努力让CARVYKTI^®惠及更多患者而感到自豪。”

此次申请基于一项随机的3期研究CARTITUDE-4的数据，该研究评估了西达基奥仑赛（cilta-cel）与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。CARTITUDE-4是第一项随机的3期研究，用于评估多发性骨髓瘤患者在首次复发后就使用细胞制剂的疗效。

CARTITUDE-4研究结果将会在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（摘要#LBA106）和欧洲血液学协会（EHA）全员大会（摘要#S100）上以口头报告的形式进行公布。未来，公司还计划向美国食品药品监督管理局（FDA）递交该数据。

关于CARVYKTI^®（ciltacabtagene autoleucel， cilta-cel，西达基奥仑赛）

CARVYKTI^®是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI^®的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI^®。

CARVYKTI^®于2022年2月获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可， 9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。cilta-cel于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，cilta-cel于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予cilta-cel孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持cilta-cel的孤儿药认定。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。2020年欧洲有超过50900人被诊断患有多发性骨髓瘤，约32500名患者死于该疾病。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，cilta-cel）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、“南京市引才用才示范企业金梧桐奖”、“《麻省科技评论》50家聪明公司”、“最具影响力创新疗法企业TOP20”、“中国医药高质量发展成果企业”等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn