• 公司在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）和欧洲血液协会（EHA） 年会上公布的8个报告均展示了CAR-T细胞疗法在治疗不同临床环境中的多发性骨髓瘤患者的持续领先地位
• CARTITUDE-4的首次分析数据将以口头报告的形式在ASCO和EHA全员大会上展示，这是一项在既往接受过1-3线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中进行的3期研究
• CARTITUDE-1研究的最新数据公布

当地时间2023年5月16日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，公司将在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会和欧洲血液学协会(EHA)混合大会上公布西达基奥仑赛 (cilta-cel) CARTITUDE临床开发计划的最新数据。会上还将公布一项在2015年由研究者发起的临床研究LEGEND-2 (NCT03090659)的5年随访数据，该研究采用一种与cilta-cel 相似的CAR结构。

CARTITUDE临床开发计划中，首个3期研究CARTITUDE-4的首次分析已被ASCO作为最新突破摘要接受，并将在ASCO和EHA全员大会上作口头报告。CARTITUDE-4（NCT04181827）是第一项国际、随机、开放标签的3期研究，用于评估既往接受过1-3线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者接受cilta-cel治疗与标准治疗方案（包括泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）的疗效比较。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示：“我们很高兴将在会议上正式公布CARTITUDE-4的最新数据。我们持续探索cilta-cel的前线治疗，这项研究结果对公司未来发展至关重要。我们也迫切希望在ASCO上公布LEGEND-2的5年随访数据，该研究已在2017年向国际社会证明了它可以为既往接受过多重治疗的多发性骨髓瘤患者带来可喜的结果。自那时起，我们在CARTITUDE开发计划中，向着改变骨髓瘤患者的治疗前景迈出了重要步伐，并将继续探索管线中其他药物在这项或其他适应症方面的潜力。”

会上还将公布最终的CARTITUDE-1研究(NCT03548207)方案指定分析的更长期结果，该数据将在ASCO和EHA上分别以壁报和口头报告形式分享。CARTITUDE-1是一项1b/2期研究，旨在评估cilta-cel对经过多重治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效，其18个月随访数据支持了2022年2月美国食品药品监督管理局（FDA）批准CARVYKTI^®(ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel，西达基奥仑赛)上市。

LEGEND-2的5年随访分析数据将在ASCO和EHA上以壁报形式公布。这项首次在人体中进行的1期研究评估了LCAR-B38M CAR-T 细胞对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效。这是目前在有关会议上公布的靶向BCMA CAR-T细胞疗法研究的最长随访数据。

以下是会议摘要的精选列表：

ASCO报告(2023年6月2-6日)

EHA报告 (2023年6月8-11日)

关于CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）

CARVYKTI^®是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI^®的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI^®。

CARVYKTI^®于2022年2月获得美国FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2022年5月，欧盟EC授予CARVYKTI^®附条件上市许可。2022年9月，日本MHLW批准CARVYKTI®上市。cilta-cel于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，cilta-cel于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予cilta-cel孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持cilta-cel的孤儿药认定。

关于 CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一项1b/2期、开放标签、单臂、多中心试验，旨在评估cilta-cel治疗既往接受过至少三线既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂[PI]、免疫调节剂[IMiD]和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的疗效。在入组试验的97例患者中，99%的患者对最后一线治疗耐药，88%为三重耐药（即其肿瘤对IMiD、PI和抗CD38单抗无反应或不再产生反应）。

关于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4（NCT04181827）研究是第一项国际、随机、开放标签的3期研究，用于评估cilta-cel与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一到三线治疗的复发或来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。

关于LEGEND-2

LEGEND-2是一项单臂、开放标签、多中心的1/2期研究，旨在确定LCAR-B38M CAR-T细胞治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性。

关于LocoMMotion

LocoMMotion(NCT04035226)是一项前瞻性、前瞻性、观察性的多国研究，用于评估复发或难治性多发性骨髓瘤患者的真实世界标准治疗。这些患者既往接受过至少三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。预计2023年美国将有超过35,000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12,000人死于该疾病。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，cilta-cel）已于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局已正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、“南京市引才用才示范企业金梧桐奖”、“《麻省科技评论》50家聪明公司”、“最具影响力创新疗法企业TOP20”、“中国医药高质量发展成果企业”等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn