• 本次ASH年会上的两场口头报告和五项壁报将展示西达基奥仑赛临床开发项目的最新数据。
• 会议将展示CARTITUDE-4研究的患者报告结局(PROs)，这是一项评估既往接受过一至三线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者接受西达基奥仑赛与标准疗法比较的研究。
• 会上还将重点介绍CARTITUDE-2研究中队列A和队列B的最新数据，该研究评估了西达基奥仑赛对既往接受过一至三线治疗的多发性骨髓瘤患者（队列A）以及对既往接受过一线治疗后早期复发的患者（队列B）的安全性和有效性。

当地时间2023年11月2日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，将于12月9日至12日在圣地亚哥举行的第65届美国血液学会年会暨博览会（American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition ，简称ASH）上发表两场口头报告和五项壁报展示，公布西达基奥仑赛CARTITUDE临床开发项目的最新数据。

本次ASH会议上，将首次以口头报告形式公布3期CARTITUDE-4研究的患者报告结局（PROs），该研究针对既往接受过一至三线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者，对比西达基奥仑赛与标准疗法。还将以壁报形式展示CARTITUDE-4研究的最新分析结果，该研究评估患者接受西达基奥仑赛治疗的疗效和安全性。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示：“在CARTITUDE临床开发项目中，我们进一步深化了对西达基奥仑赛在不同患者群体和在前线治疗中安全性和有效性的理解。我们坚定履行向需求未被满足的患者提供新治疗选择的承诺，并对我们的数据结果感到满意，非常期待能在ASH年会上展示最新数据。”

另一场口头报告将公布2期CARTITUDE-2研究中队列A及队列B的最新疗效和安全性数据。该研究评估既往接受过一至三线治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤患者，或一线治疗后早期复发的患者接受西达基奥仑赛治疗的疗效和安全性。

会议摘要列表如下：

关于CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）
西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。
2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。
西达基奥仑赛于2019年2月获得美国FDA孤儿药资格认定，2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。欧洲EMA和日本PMDA分别于2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可， 9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI^®。2022年12月，西达基奥仑赛新药上市申请（NDA）获国家药监局正式受理，并被纳入优先审评审批程序。

关于CARTITUDE-1
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一项1b/2期、开放标签、单臂、多中心研究，旨在评估西达基奥仑赛治疗既往至少接受过三线疗法（包括蛋白酶体抑制剂[PI]、免疫调节剂[IMiD]和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的疗效。1b期研究的主要目标是评估药物安全性并确认2期推荐剂量， 2期研究进一步评估西达基奥仑赛的疗效，以总缓解率为主要终点。

关于CARTITUDE-2
CARTITUDE-2 (NCT04133636) 是一项正在进行的2期多队列研究，用于评估西达基奥仑赛在各种临床环境中（队列 A、B、C、D、E、F）的安全性和有效性。主要研究目标是评估微小残留病 (MRD) 阴性患者的比例。

关于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项正在进行的国际、随机、开放标签的3期研究，评估了西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一到三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。该研究以无进展生存期（PFS）为主要终点。

关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。预计2023年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病。虽然一些多发性骨髓瘤患者最初没有任何症状，但大多数患者是由于以下症状而被诊断出来的，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。

关于传奇生物
传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1500人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，cilta-cel）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、“南京市引才用才示范企业金梧桐奖”、“《麻省科技评论》50家聪明公司”、“最具影响力创新疗法企业TOP20”、“中国医药高质量发展成果企业”等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn