如果获得欧盟委员会（EC）批准，CARVYKTI^®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）将成为传奇生物首个获得EC批准的产品。

当地时间2022年3月25日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会（CHMP）对CARVYKTI^®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）上市许可给予推荐，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

Cilta-cel是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法。CAR-T疗法是一种高度个性化的技术，通过单次输注经基因工程编辑后的患者自体T 细胞，靶向并杀死癌细胞。

正在进行的CARTITUDE-1关键研究的数据支持了人用药品委员会（CHMP）的积极意见。两年随访结果已在2021年美国血液学会 (ASH) 年会上进行了展示（摘要 #549）。

传奇生物首席执行官兼首席财务官黄颖博士表示：“人用药品委员会（CHMP）的积极意见巩固了 Cilta-cel 用于治疗全球多发性骨髓瘤患者的潜能。欧洲药品管理局（EMA）推荐之后，我们期待未来有望得到欧盟委员会（EC）批准，传奇生物将持续推进Cilta-cel的临床开发。”

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，可影响骨髓中一种称为浆细胞的白细胞。大多数患者在接受初始治疗后复发，且在使用免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38单克隆抗体这三种主要药物类别治疗后预后不佳。

本次人用药品委员会（CHMP）的积极意见是在2022年2月28日美国食品药品监督管理局（FDA）批准Cilta-cel上市之后提出的。

关于CARVYKTI^®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）

Cilta-cel是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI^®的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI^®。2021年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请，以寻求Cilta-cel的获批， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。除2019年12月在美国授予的突破性疗法外，Cilta-cel于2020年8月在中国被纳入“突破性治疗药物”。美国FDA和欧洲EMA分别于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤儿药的名称。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，起源于骨髓，以浆细胞增殖过度为特征。据估计，2020年欧洲有超过 50,900人确诊患有多发性骨髓瘤，约32,500名患者死亡。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于骨骼问题、血细胞计数低、钙升高、肾脏问题或感染等症状而被确诊。尽管经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。接受标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前与杨森已成功将核心产品CARVYKTI^®推至美国FDA批准上市，并在欧洲进入药品上市审评阶段，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在硏CAR-T疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心、江苏省研究生工作站、江苏省隐形小巨人企业、南京市工程研究中心，南京市高端研发机构、南京市博士后创新实践基地、南京市独角兽企业、中国独角兽企业，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、 “南京市引才用才示范企业金梧桐奖” 等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn