• 美国FDA批准 CARVYKTI^®[西达基奥仑赛，Cilta-cel；一种靶向 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法] 用于治疗接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38单克隆抗体等四线或以上疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤 (MM) 成人患者
• CARTITUDE临床开发计划继续向前推进，两项随机III期研究（CARTITUDE-5和CARTITUDE-6）评估Cilta-cel用于初诊 MM 患者的疗效
• 在第63届美国ASH年会上展示的CARTITUDE-1长期随访数据继续显示出深度且持久的缓解
• 传奇生物任命 Marc L. Harrison 为副总裁兼总法律顾问

当地时间2022年3月18日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特正式公布了2021年第四季度未经审计的财务业绩。

传奇生物CEO&CFO黄颖博士表示： “传奇生物于第四季度末收获了主要候选产品的强劲数据和近9亿美元现金。这两项成绩使我们在2022年实现CARVYKTI^® 商业化和推进其他管线研发上处于强有力的地位。在该季度结束之际，我们出色的全球团队依旧让人印象深刻。得益于他们的敬业奉献精神，我们的管线候选药物在胃癌等多个治疗领域都显现出了巨大的前景。展望未来一年，我相信传奇生物将继续努力实现 CAR-T 的承诺。”

近期重点

► 美国FDA批准 CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，Cilta-cel）用于治疗接受过免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体等四线或以上疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤 (MM) 成人患者。

► 传奇生物及其合作伙伴杨森生物科技公司（下称“杨森”）正在开展 CARTITUDE 临床开发计划，其中纳入多项III期研究（前线治疗），包括一项合作研究。

• CARTITUDE-4 完成入组。该项 III 期开放标签研究旨在评估Cilta-cel用于既往接受过1-3线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物）且用来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者。该项研究的目的是比较 Cilta-cel 与标准疗法（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松 (PVd) 或达雷木单抗、泊马度胺和地塞米松 (DPd) ）的疗效。
• CARTITUDE-5开始入组。该项 III 期随机、开放标签研究旨在在未计划接受自体干细胞移植 (ASCT) 作为初始疗法的初诊 MM 患者中比较硼替佐米、来那度胺和地塞米松 (VRd) 诱导后给予 Cilta-cel 和 VRd 诱导后给予来那度胺和地塞米松 (Rd) 维持治疗 (NCT04923893)
• CARTITUDE-6（尚未招募；由欧洲骨髓瘤网络发起）。该项 III 期随机、开放标签研究旨在在符合移植条件的初诊 MM 患者中比较达雷木单抗、硼替佐米、来那度胺和地塞米松 (DVRd) 后给予 Cilta-cel 与 DVRd 后进行自体干细胞移植 (ASCT) (NCT05257083)

►在2021年第63届美国ASH年会上，传奇生物展示了在各种临床环境下研究Cilta-cel的CARTITUDE临床开发计划的最新结果。CARTITUDE-1的两年随访数据表明Cilta-cel在接受过多线治疗的MM患者中持续产生深度且持久的缓解。

►2021年12月，杨森向日本厚生劳动省 (MHLW) 提交了Cilta-cel 的新药申请。

►有关传奇生物新型三特异性单域抗体 (VHH) CAR-T (LCAR-AIO) 的临床前体内新数据以海报形式在ASH2021上展示（摘要编号 1700），LCAR-AIO 靶向三种抗原：CD19、CD20 和 CD22。

►传奇生物在其美国存托股票 (ADS) 的后续公开发售中筹集到总收益约 3.45亿美元。

►Marc L. Harrison于2022年1月被任命为传奇生物的副总裁兼总法律顾问。Harrison先生在医疗保健和生命科学领域拥有 20 余年的任职经验。他曾在 Breckenridge Pharmaceutical, Inc. 担任副总裁、总法律顾问兼合规性负责人，并在Ipsen Biopharmaceuticals、Medco Health Solutions和WebMD担任高级法务和领导职务。

►美国FDA于2022年2月对一项评价LB1901[一种用于治疗复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL) 或皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 成人的靶向CD4的试验性自体CAR-T疗法]的I期开放标签、多中心临床试验 (NCT04712864) 实施临床暂停。传奇生物随后于2022年3月1日收到了 FDA的正式临床暂停通知函。在信函中，FDA指出暂停的原因是因为相关IND不包含美国联邦法规 (CFR) 第21部分第312.23节要求的评估受试者风险的充分信息。

►传奇生物根据与杨森达成的合作和许可协议条款，获得了两笔里程碑付款，金额达5000万美元，以用于Cilta-cel的合作开发和商业化。

第四季度和全年财务业绩截至2021年12月31日

现金状况

截至2021年12月31日，传奇生物约有 8.871亿美元的现金及现金等价物、存款和短期投资。

收入

截至2021年12月31日第四季度的收入为3900万美元，同比减少了180 万美元，主要是由于这些季度期间达到不同里程碑的时间所致。

截至2021年12月31日全年收入为8980万美元，同比增加1410万美元，主要原因为2021财政年度达到了额外三个里程碑，以及截至 2021年12月31日全年对南京蓬勃生物科技有限公司及其关联公司授予了某些专利的排他性许可而获得了收入。迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入。

研发费用

截至2021年12月31日第四季度的研发费用为8650万美元，同比增加了1960万美元，主要是由于2021年对Cilta-cel和其他管线持续开展了研发活动。2021年的研发费用为3.133亿美元，同比增加了8110万美元。

管理费用

截至2021年12月31日第四季度的管理费用为1710万美元，同比增加了 790 万美元，主要是由于传奇生物增加了促进持续研发活动以及确立商业化基础设施要素的活动的支持管理职能。由于业务持续扩张，截至 2021年12 月31日全年的管理费用为4690万美元，同比增加了2380 万美元。

销售和分销费用

截至2021年12月31日第四季度，销售和分销费用为5280 万美元，同比增加2860万美元，主要是因为增加了Cilta-cel 发布相关商业准备活动的费用。由于业务持续扩张，截至2021年12月31日全年的销售和分销费用增加了5290万美元，达到1.025 亿美元，而截至2020年12 月31日全年为4960万美元。

其他收入和收益

截至2021年12月31日第四季度的其他收入和收益为70万美元，同比减少140万美元，主要是由于外汇收益减少。截至2021年12月31日全年的其他收入和收益为310万美元，同比减少300万美元，主要是由于较低平均利率的定期存款导致利息收入减少以及政府补助减少。

其他费用

截至2021年12月31日第四季度的其他费用为220万美元，同比增加了 190万美元，主要是由于外汇亏损增加。截至2021年12月31日全年的其他费用为910万美元，同比增加880万美元，主要是由于外汇亏损和资产处置亏损。

财务费用

截至2021年12月31日全年的财务费用为90万美元，主要由预付款利息组成，这是由合作方出资，且由该本金的本金和适用利息构成的有息借款。截至2020年12月31日全年的财务费用为420万美元，原因在于传奇生物于2020年6月完成首次公开发售后，发售可完全转换为普通股的可转换可赎回优先股（A 系列优先股）产生的财务费用。

权证负债的公允价值变动引起的亏损

截至2021年12月31日全年以公允价值计算的权证负债亏损为620万美元，原因是通过2021年5月的私募交易向机构投资者发行的权证出现公允价值变动，其中发售日的首次公允价值为8170万美元。截至2021年12月31日，认股权证为金融债务，公允价值为8790万美元。

可转换可赎回优先股的公允价值变动引起的亏损

截至2020年12月31日全年，传奇生物报告称，由于A系列优先股的公允价值发生变动，导致一次性非现金费用为8000万美元。传奇生物在全球纳斯达克市场上市后，传奇生物所有未偿付的A系列优先股自动转换为普通股，所有应计但未支付的股息以传奇生物的普通股结算。2021年无此类公允价值变动引起的亏损，因为公司在上市后没有未偿付的优先股。

本期亏损

截至2021年12月31日第四季度净亏损为8830万美元，或每股0.30美元，而截至2020年12月31日第四季度为5780万美元，或每股0.22美元。截至2021年12月31日全年净亏损为3.862亿美元，或每股1.37美元，而截至2020年12月31日全年为3.035 万美元，或每股1.28美元。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前与杨森已成功将核心产品CARVYKTI^®推至美国FDA批准上市，并在欧洲、日本进入药品上市审评阶段，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在硏CAR-T疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心、江苏省研究生工作站、江苏省隐形小巨人企业、南京市工程研究中心，南京市高端研发机构、南京市博士后创新实践基地、南京市独角兽企业、中国独角兽企业，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、 “南京市引才用才示范企业金梧桐奖” 等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn

关于CARVYKTI^®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）

Cilta-cel是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI^® 的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI^®。2021年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局提交上市许可申请，以寻求Cilta-cel的获批， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。除2019年12月在美国授予的突破性疗法（BTA）外，Cilta-cel于2020年8月在中国被纳入“突破性治疗药物”。美国FDA和欧洲EMA分别于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤儿药的名称。

关于CARTITUDE-1研究

CARTITUDE-1是一项正在进行的1b/2期、开放标签、单臂、多中心的研究，用于评估CARVYKTI^® 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性，这些患者至少接受过3线前期治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体。在参与研究的97名患者中，99%的患者对最后一线治疗不耐受，88%的患者对三种类型的治疗难治，这意味着他们对IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体没有反应，或不再有反应。正在进行的CARTUTDE-1研究用于评估CARVYKTI^®的长期疗效和安全性，最近两年的随访结果已经在2021年ASH年会上公布。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。据美国癌症协会估计，2022年美国将有超过34000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人因此死亡。虽然有些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。