• CARTITUDE-1关键性研究中西达基奥仑赛用于治疗末线多发性骨髓瘤成人患者的最新数据将在口头报告中展示
• CARTITUDE-2研究B队列中西达基奥仑赛用于前线治疗的数据，以及A队列的更新数据
• 首次展示三特异性单域抗体VHH CAR-T (LCAR-AIO)的临床前数据，显示其在体内和体外模型中有治疗B细胞恶性肿瘤的潜力

2021年11月4日，传奇生物（纳斯达克代码：LEGN），一家集肿瘤细胞免疫疗法研发、临床及生产于一体的跨国生物制药公司，今日宣布将在2021年第63届美国血液学会（ASH）年会上发布12项临床项目的试验结果，包含两场口头报告和10篇海报展示。本届ASH年会将于2021年12月11日至14日在美国亚特兰大乔治亚世界会议中心举行。

报告的亮点是展示CARTITUDE系列研究（靶向BCMA的CAR-T疗法——西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者）的更新数据，报告将详细介绍来自CARTITUDE-1 1b/2期研究的长期随访数据和新的亚组分析结果，以及将CARTITUDE-1研究相对于LocoMMotion研究中真实世界标准治疗的患者预后调整间接比较的结果。此外来自更前线人群中探索的CARTITUDE-2研究中B 队列首次数据和A队列长期随访数据也将进行展示。

此外，公司还将首次分享新型三特异性单域抗体（VHH) CAR-T（LCAR-AIO）的临床前体内数据。LCAR-AIO 靶向CD19、CD20和CD22三种抗原，具有开发用于治疗复发性B细胞淋巴瘤和既往接受过CD19 CAR-T治疗患者的潜力。

“CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的最新数据表明，西达基奥仑赛能继续提供快速、深度而持久的疗效，即使在高危患者中亦如此”，传奇生物公司首席执行官兼首席财务官黄颖博士表示：“同样令人鼓舞的是由传奇生物团队设计并研发的三特异性VHH CAR-T最新临床前数据，展现了团队通过筛选和优化抗体而发现新作用机制的能力。”

会议摘要列表快览

口头报告

【会议名称】704. 细胞免疫疗法：骨髓瘤的细胞疗法 

【时间】美国东部时间 2021年12月12日下午5：00 

【地点】乔治亚世界会议中心，C2-C3厅 

编号	标题
549	CARTITUDE-1研究的结果更新：一项关于西达基奥仑赛（靶向B细胞成熟抗原的嵌合抗原受体T细胞疗法）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的1b/2期临床研究
550	西达基奥仑赛治疗三重暴露多发性骨髓瘤：CARTITUDE-1患者预后与真实世界治疗选择(来自前瞻性研究LocoMMotion)的调整后对比研究

海报展示（按照时间排序）

12月11日

【时间】美国东部时间2021年12月11日（周六）下午5:30-7:30 

【地点】乔治亚世界会议中心，B5厅

编号	标题	会议名称
1700	在临床前体内模型中三特异性CD19xCD20xCD22 VHH CAR-T细胞(LCAR-AIO)可清除抗原异质性B 细胞肿瘤 ，加强扩增并延长持续时间	703. 细胞免疫疗法基础和转化：海报展示I
1676	复发或难治性多发性骨髓瘤患者中西达基奥仑赛对比医生治疗选择的Meta分析	653.骨髓瘤和浆细胞病临床-前瞻性治疗试验：海报展示I
1835	硼替佐米+来那度胺+地塞米松 (VRd)序贯西达基奥仑赛方案与 VRd序贯来那度胺+地塞米松(Rd)维持方案用于初治不适合移植的多发性骨髓瘤患者的对比研究：随机3期研究	731. 自体移植临床和流行病学：海报展示 I
1932	嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法方案中最佳给药的考虑因素：多方利益相关者的定性分析	902. 健康服务研究淋巴系统恶性肿瘤：海报展示 I

12月12日

【时间】美国东部时间2021年12月12日（周日）下午6:00-8:00

【地点】乔治亚世界会议中心，B5厅

编号	标题	会议名称
2812	与嵌合抗原受体T细胞疗法相关的阿那白滞素靶向细胞因子释放综合征	704. 细胞免疫疗法临床：海报展示II
2910	CARTITUDE-2：西达基奥仑赛——靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗多发性骨髓瘤和初始治疗后早期复发患者的疗效和安全性	731. 自体移植临床和流行病学：海报展示II
3057	LocoMMotion：一项前瞻性非干预性跨国研究，研究既往接受过≥3 线治疗的复发/难治多发性骨髓瘤患者在真实世界中的标准治疗	905.结果研究淋巴系统恶性肿瘤：海报展示II

12月13日

【时间】美国东部时间2021年12月13日（周一）下午6:00-8:00

【地点】乔治亚世界会议中心，B5厅

编号	标题	会议名称
3938	西达基奥仑赛在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性：CARTITUDE-1亚组分析	731.自体移植临床和流行病学：海报展示 III
3866	靶向B细胞成熟抗原的嵌合抗原受体T细胞疗法——西达基奥仑赛在既往接受1-3线治疗的来那度胺耐药、进展性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性：CARTITUDE-2研究的更新结果	704. 细胞免疫疗法临床：海报展示 III
4075	复发或难治多发性骨髓瘤患者在真实世界中接受标准治疗的预后	905.结果研究淋巴系统恶性肿瘤：海报展示III

关于CARTITUDE-1

CARTITUDE-1(NCT03548207)是一项1b/2期，开放标签的多中心研究，旨在评估Cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，这些患者既往接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38单抗；且最后一次治疗开始或治疗后疾病进展。基于LCAR-B38M CAR-T细胞的首次人体研究 (LEGEND-2) ，该研究的1b期的主要目标评估药物安全性并在2期试验中确认西达基奥仑赛的剂量。该2期临床研究以总缓解率为主要终点进一步评估西达基奥仑赛的疗效。在参与试验的97名患者中，99%对最后一线治疗耐药，88%为三重耐药，这意味着他们的癌症对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗没有反应或不再有反应。

关于CARTITUDE-2

CARTITUDE-2 (NCT04133636)是一项正在进行的2期多队列研究，评估西达基奥仑赛用于复发或难治性多发性骨髓瘤的安全性和有效性。CARTITUDE-2 A队列包括了既往接受过1–3线（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）治疗后疾病进展的多发性骨髓瘤患者，这些患者对来那度胺耐药，并且之前没有接触过靶向BCMA的药物。CARTITUDE-2 B队列包括初始治疗（包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）后早期复发的患者，主要终点为微小残留病(MRD)阴性患者的比例。

关于CARTITUDE-5

CARTITUDE-5(NCT04923893)是一项3期开放性研究，对比了硼替佐米+来那度胺+地塞米松 (VRd)序贯西达基奥仑赛方案与 VRd序贯Rd维持方案，用于不适合以自体干细胞移植（ASCT）作为初始疗法的多发性骨髓瘤（MM）患者。

关于LocoMMotion

LocoMMotion(NCT04035226)是一项前瞻性非干预性研究，评估了24个月内常规临床实践中对RRMM患者进行真实世界标准治疗的安全性和有效性。该研究旨在了解当前标准治疗方法在既往接受过大量治疗的RRMM患者中的有效性（反映了真实世界中接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体治疗后出现疾病进展这部分患者人群的临床实践）。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓，特征在于浆细胞的过度增殖。虽然目前的治疗可以带来缓解，但患者还是可能会复发。复发性骨髓瘤是指接受初始治疗获得缓解后又复发并且不符合难治性定义的情况。难治性多发性骨髓瘤是指患者对最近一次治疗无反应或在治疗后60天内进展。尽管存在部分多发性骨髓瘤患者没有任何症状，但大多数患者是由于出现骨相关事件、低血细胞计数、血钙升高、肾脏问题或感染等症状被诊断。接受标准治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）后复发的患者预后较差，可用的治疗选择很少。

关于西达基奥仑赛

西达基奥仑赛是一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，在美国和欧洲之前被称为JNJ4528，而在中国则被称为LCAR-B38M细胞疗法。西达基奥仑赛目前正在开展多项临床研究，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，它是由两个靶向BCMA的单域抗体组成的具有差异化结构的CAR-T。2017年12月，传奇生物与杨森生物科技公司签订了独家全球许可和合作协定，进行西达基奥仑赛的开发和商业化。

西达基奥仑赛不仅在2019年12月获得美国突破性疗法认定，还在2019年4月获得了欧盟委员会的优先药物认定，并于2020年8月获得了中国的突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛被美国FDA于2019年2月，欧盟委员会于2020年2月先后授予孤儿药认定。美国FDA 已接受西达基奥仑赛的生物制品许可申请，欧洲药品管理局已接受西达基奥仑赛的上市许可申请。